Komitet CHMP wydał pozytywną opinię w sprawie terapii spowalniającej postęp choroby Alzheimera. To nadzieja dla tysięcy pacjentów w Polsce i Europie.
Otępienie, utrata pamięci, problemy z orientacją, a w końcu całkowita utrata kontaktu z bliskimi – tak postępuje choroba Alzheimera, która dotyka nawet 470 tys. osób w Polsce. 24 lipca 2025 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał pozytywną opinię w sprawie nowego leku, który może spowalniać rozwój choroby Alzheimera na wczesnym etapie. To ostatni krok przed decyzją Europejskiej Agencji Leków (EMA), która może dopuścić terapię na rynek całej Unii Europejskiej.
Alzheimer – skala problemu w Polsce i na świecie
Choroba Alzheimera to postępujący, nieuleczalny proces neurodegeneracyjny, który prowadzi do stopniowego zaniku funkcji poznawczych, a w końcu do śmierci pacjenta. Po raz pierwszy została opisana w 1906 roku przez niemieckiego neuropatologa Aloisa Alzheimera.
Według danych Ministerstwa Zdrowia i Narodowego Funduszu Zdrowia w Polsce na choroby otępienne cierpi od 550 do 650 tys. osób. Około 2/3 z nich to pacjenci z chorobą Alzheimera – czyli między 360 a 470 tys. osób. Najbardziej alarmujące jest to, że jedynie 18–20% z nich ma formalnie postawioną diagnozę.
Prof. Joanna Siuda, kierująca Oddziałem Neurologii z Pododdziałem Udarowym w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym im. prof. Kornela Gibińskiego w Katowicach, podkreśla:
– To jest groźna choroba, a w Polsce rośnie liczba zachorowań na otępienia, w tym właśnie na chorobę Alzheimera. Podwaja się nawet co każde pięć lat, licząc od 60. roku życia. Najwięcej osób z chorobą Alzheimera jest w późnym wieku 80 plus, ale to nie znaczy, że na tę chorobę nie może zachorować ktoś w wieku 50 lat, bo takie przypadki też mamy.
Postać sporadyczna i genetyczne uwarunkowania choroby
Większość przypadków choroby Alzheimera to tzw. postać sporadyczna – bez bezpośredniego czynnika genetycznego. Dziedziczna postać choroby, wynikająca z mutacji w tzw. genach sprawczych, występuje znacznie rzadziej.
– Geny sprawcze warunkują zachorowanie. Znamy trzy takie geny. Natomiast, jeśli jesteśmy nosicielami mutacji w obrębie któregoś z genów czynnika ryzyka, na przykład APOE4, ryzyko naszego zachorowania rośnie, ale nie jest stuprocentowe. Choroba Alzheimera może być uwarunkowana genetycznie, niemniej jednak większość są to przypadki sporadyczne
– wyjaśnia prof. Siuda.
Wczesne wykrycie kluczem do skutecznego leczenia
Dzięki postępowi medycyny możliwe jest dziś rozpoznanie choroby Alzheimera w fazie przedklinicznej – czyli zanim pojawią się pierwsze objawy otępienia. Kluczową rolę odgrywają tutaj biomarkery: obniżone stężenie białka beta-amyloidu i podwyższone stężenie patologicznie uformowanego białka tau w płynie mózgowo-rdzeniowym.
W Polsce badanie biomarkerów jest teoretycznie dostępne w każdym oddziale neurologicznym, a każdy neurolog jest przeszkolony w pobieraniu płynu mózgowo-rdzeniowego. W praktyce jednak bywa, że szpitale zlecają te analizy zewnętrznym laboratoriom, co wydłuża diagnostykę.
Nowa terapia antyamyloidowa – jak działa?
Oceniany przez CHMP lek to przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko złogom białka beta-amyloidu. Białko to, powstające w wyniku nieprawidłowego przetwarzania białka prekursorowego (APP), gromadzi się w mózgu, tworząc tzw. blaszki starcze. Te struktury uszkadzają neurony i zaburzają komunikację między komórkami mózgowymi.
Mechanizm działania nowej terapii polega na wiązaniu się przeciwciała z beta-amyloidem, co umożliwia jego rozkład i usuwanie z mózgu. Lek jest podawany dożylnie raz w miesiącu, a wlew trwa około godziny.
– Co bardzo ważne – nowe leki nie są przeznaczone dla każdej osoby cierpiącej na chorobę Alzheimera. To grupa leków dla osób na bardzo wczesnym etapie tej choroby. I jak w wypadku każdej choroby – im szybciej nastąpi prawidłowa diagnoza, tym lepiej dla pacjenta
– zaznacza prof. Joanna Siuda.
Diagnostyka obrazowa – bariery i możliwości
W Polsce możliwe jest wykonanie badań biomarkerów w ramach pobytu szpitalnego pacjenta z otępieniem. Jednak problemem pozostaje brak refundacji dla badania amyloid-PET – pozytonowej tomografii emisyjnej mózgu obrazującej złogi beta-amyloidu.
Aparaty PET są dostępne w wielu ośrodkach, ale radiofarmaceutyk niezbędny do badania musi być sprowadzany z zagranicy. Dodatkowo, aby zakwalifikować pacjenta do terapii, wykonuje się rezonans magnetyczny (MRI), który pozwala ocenić ewentualną patologię naczyniową i mikrokrwawienia w mózgu.
Rola lekarzy POZ i pierwsze kroki diagnostyki
Pacjenci lub ich bliscy, którzy zauważą objawy takie jak problemy z pamięcią czy orientacją, powinni w pierwszej kolejności udać się do lekarza rodzinnego. Ten powinien przeprowadzić badanie przesiewowe w kierunku zaburzeń poznawczych.
– Niestety, z wielu powodów lekarze rodzinni rzadko takie badania wykonują. W koszyku świadczeń brakuje istotnych w diagnostyce testów laboratoryjnych, m.in. oznaczenia witaminy B12. Lekarz POZ nie może też zlecić tomografii głowy, a jest to badanie istotne, bo zaburzenia poznawcze mogą być objawem np. guza mózgu
– podkreśla prof. Siuda.
Brak poradni chorób pamięci – luka w systemie ochrony zdrowia
W Polsce brakuje wyspecjalizowanych poradni chorób pamięci czy placówek dedykowanych pacjentom z chorobą Alzheimera. Osoby te trafiają do ogólnych poradni neurologicznych, co wydłuża proces diagnozy i utrudnia dostęp do kompleksowej opieki.
Diagnostyka jednodniowa – mniej stresu, lepsze efekty
W oddziale, którym kieruje prof. Siuda, funkcjonuje tzw. diagnostyka jednodniowa. Pozwala ona wykonać pełną diagnostykę w ciągu jednego dnia, bez konieczności hospitalizacji, co jest szczególnie ważne dla pacjentów z otępieniem:
– Większość chorych źle toleruje środowisko szpitalne, pojawiają się u nich zaburzenia zachowania, nadmierny lęk i dezorientacja. Staramy się, by mogli wrócić do domu tego samego dnia
Perspektywy – co może zmienić nowy lek?
Jeżeli decyzja Europejskiej Agencji Leków będzie pozytywna, nowa terapia antyamyloidowa stanie się dostępna dla pacjentów w całej UE. Może to oznaczać wydłużenie okresu samodzielności chorych, spowolnienie utraty funkcji poznawczych i poprawę jakości życia tysięcy osób.
Źródło: pap-mediaroom.pl
